Ngenla, hormone de croissance à longue durée d’action
EXPERTISE
NOUVELLE MOLECULE
Auteur(s) :
Par Yolande Gauthier
Traitement de première intention dans la prise en charge des troubles de la croissance avec déficit en hormone de croissance, le somatrogon Ngenla offre une nouvelle alternative thérapeutique à la somatropine en permettant une injection hebdomadaire et non plus quotidienne.
Indication
Traitement de l’enfant et de l’adolescent âgé de 3 ans et plus qui présente un trouble de la croissance dû à une sécrétion insuffisante d’hormone de croissance.
Mode d’action
Le somatrogon est une glycoprotéine composée de la séquence d’acides aminés de l’hormone de croissance avec des copies du peptide C-terminal (CTP) de la chaîne β de l'hormone chorionique gonadotrope (hCG) à deux de ses extrémités. Sa demi-vie plus longue que celle de l’hormone de croissance permet une administration hebdomadaire.
En se liant au récepteur de l’hormone de croissance, le somatrogon augmente également la concentration sérique du facteur de croissance insulinique 1 (IGF-1). Hormone de croissance et IGF-1 stimulent les changements métaboliques, la croissance linéaire, et améliorent la vitesse de croissance des patients pédiatriques.
Posologie
La dose recommandée est de 0,66 mg/kg de poids corporel 1 fois par semaine, le même jour chaque semaine, à tout moment de la journée. Cette dose peut être augmentée ou diminuée par le spécialiste selon les besoins individuels du patient.
L’administration se fait par injection sous-cutanée dans l’abdomen, les cuisses, les fesses ou la partie supérieure des bras en alternant les sites.
Chaque stylo délivre des doses allant de 0,2 à 12 mg en une seule injection par incréments de 0,2 mg (Ngenla 24 mg) ou des doses allant de 0,5 mg à 30 mg en une seule injection par incréments de 0,5 mg (Ngenla 60 mg). Le stylo s’utilise avec des aiguilles stériles, non incluses, de 4 à 8 mm, d’un calibre de 31 ou 32 G.
Si des doses supérieures à 30 mg sont nécessaires, ce qui est le cas lorsque le poids corporel est supérieur à 45 kg, 2 injections doivent alors être administrées dans des sites différents.
L’efficacité et la sécurité du traitement seront évaluées à des intervalles d’environ 6 à 12 mois.
Contre-indications
Signe quelconque d’activité ou de croissance tumorale.
Enfants dont les épiphyses sont soudées.
Patients souffrant d’une pathologie critique aiguë due à des complications après une intervention chirurgicale à cœur ouvert, une chirurgie abdominale ou un traumatisme accidentel multiple.
Insuffisance respiratoire aiguë ou affection similaire.
Hypersensibilité à l’un des composants (présence de métacrésol pouvant rendre les injections douloureuses).
Grossesse et allaitement
Ngenla n’est pas recommandé pendant la grossesse ni chez les femmes en âge de procréer qui n’utilisent pas de contraception.
Arrêter l’allaitement ou le traitement en fonction des bénéfices pour l’enfant et pour la mère.
Effets indésirables
Des réactions au site d’injection, des maux de tête et de la fièvre sont très souvent rapportés par les patients.
Les autres effets indésirables fréquemment observés sont une arthralgie, une douleur aux extrémités, une conjonctivite allergique ou une hypothyroïdie.
Interactions médicamenteuses
Un traitement concomitant par des glucocorticoïdes est susceptible d’inhiber les effets du somatrogon sur la croissance. A l’inverse, l’hormone de croissance peut démasquer un hypoadrénalisme central ou rendre inefficace le traitement de substitution par des glucocorticoïdes à faibles doses.
Un ajustement de la dose d’insuline et/ou de médicaments hypoglycémiants oraux ou injectables peut être nécessaire chez les patients diabétiques.
Chez les patientes sous traitement œstrogénique oral, une dose plus élevée de somatrogon est parfois nécessaire pour atteindre l’objectif thérapeutique.
La clairance des composés métabolisés par le CYP3A4 (stéroïdes sexuels, corticostéroïdes, anticonvulsivants, ciclosporine, etc.) peut être augmentée par le somatrogon, entraînant une diminution de l’exposition à ces médicaments.
Surveillance particulière
Examen du fond de l’œil à l’instauration du traitement puis si c’est cliniquement justifié.
Surveillance régulière des taux sériques du facteur de croissance insulinique 1 (IGF-1) pendant toute la durée du traitement.
Surveillance des signes de développement ou de progression d’une scoliose pendant le traitement.
Conservation
A conserver entre + 2 et + 8 °C avant la première utilisation. Le stylo prérempli non ouvert peut supporter temporairement, jusqu’à 4 heures, des températures allant jusqu’à + 32 °C.
Après la première utilisation, le stylo avec son capuchon se conserve 28 jours au réfrigérateur entre + 2 et + 8 °C. Ngenla peut être laissé à température ambiante jusqu’à + 32 °C pendant 4 heures au maximum à chaque injection, en le remettant au réfrigérateur ensuite. Le stylo doit être jeté s’il a servi 5 fois, s’il a été exposé à des températures supérieures à + 32 °C ou s’il a été sorti du réfrigérateur pendant plus de 4 heures chaque fois qu’il a été utilisé.
Fiche technique
Somatrogon en solution injectable incolore, boîte de 1 stylo prérempli de 1,2 ml, remb. SS à 65 %.
- Ngenla 24 mg, 235,23 €, AMM : 34009 302 472 3 5.
- Ngenla 60 mg, 582,39 €, AMM : 34009 302 472 7 3.
Pfizer : 01 58 07 30 00
Les prix sont mentionnés hors honoraires de dispensation.
Dites-le au patient
- Ngenla peut être instauré le jour suivant la dernière injection quotidienne d’un médicament à base d’hormone de croissance.
- Ne pas secouer le stylo et vérifier l’absence de particules et de coloration avant l’injection.
- Ngenla peut être utilisé directement à la sortie du réfrigérateur mais, pour une injection plus confortable, laisser le produit à température ambiante jusqu’à + 32 °C pendant 30 minutes au maximum.
- En cas d’oubli d’une dose, le somatrogon doit être administré dès que possible dans les 3 jours suivant l’oubli, puis 1 fois par semaine. Si plus de 3 jours se sont écoulés, sauter la dose oubliée et administrer la suivante le jour prévu.
- Le jour de l’administration peut être modifié si nécessaire, à condition que l’intervalle entre deux doses soit d’au moins 3 jours. Poursuivre ensuite le rythme hebdomadaire.
L’avis de la HAS
- Service médical rendu important
- Pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V)
- Population cible estimée à 8 000 patients au maximum
Délivrance
- Liste I
- Médicament d’exception
- Médicament soumis à prescription initiale hospitalière annuelle
- Prescription initiale et renouvellement réservés aux spécialistes en pédiatrie ou en endocrinologie-diabétologie-nutrition
Les troubles de la croissance
La croissance dépend de facteurs génétiques, nutritionnels et endocriniens. Les principales hormones jouant un rôle dans la croissance sont l’hormone de croissance GH (growth factor) et ses dérivés, les somatomédines ou IGF-1 et 2 (Insulin-like growth factors 1 et 2), qui agissent sur le cartilage de croissance, les hormones thyroïdiennes qui contrôlent la maturation osseuse et les stéroïdes sexuels qui accélèrent la vitesse de croissance.
La phase fœtale, qui permet d’obtenir une taille d’environ 50 cm en 9 mois, est suivie par la phase nourrisson (de 0 à 4 ans), principalement sous la dépendance de la nutrition et des hormones thyroïdiennes, puis par la phase enfance, qui dépend de la génétique et des hormones de croissance et thyroïdiennes, et enfin par la phase pubertaire, sous la dépendance de la GH et des stéroïdes sexuels.
Un déficit en GH peut être partiel, concernant 1 naissance sur 2 000, ou encore total, pour 1 naissance sur 10 000. Le déficit en GH est dû à un dysfonctionnement de l’axe hypothalamo-hypophysaire qui peut être lié à une atteinte de l’hypothalamus ou encore de l’hypophyse. Le déficit peut être soit d’origine organique acquis avec pour cause une tumeur hypothalamo-hypophysaire, une irradiation, un traumatisme crânien sévère ou une infection, soit congénital avec une origine qui peut être connue (anomalies du récepteur de la GH, malformations du système nerveux central, etc.) ou idiopathique. Sur les courbes de croissance figurent une courbe centrale, dite de référence, trois courbes au-dessus (+ 1DS, + 2DS et + 3DS) et trois courbes en dessous (- 1DS, - 2DS et - 3DS), établies à partir de statistiques de populations. Un déficit en GH entraîne un retard de croissance qui se manifeste par une taille inférieure ou égale à - 2 DS (déviations standards) et une vitesse de croissance au cours de l’année écoulée inférieure à la normale pour l’âge.
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