Waylivra, contre l’hyperchylomicronémie familiale - Le Moniteur des Pharmacies n° 3406 du 26/02/2022 - Revues - Le Moniteur des pharmacies.fr
 
Le Moniteur des Pharmacies n° 3406 du 26/02/2022
 

EXPERTISE

NOUVELLE MOLÉCULE

Auteur(s) : Yolande Gauthier

Seule spécialité indiquée dans l’hyperchylomicronémie, Waylivra (volanesorsen) a bénéficié d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) depuis 2019. Ce médicament orphelin est maintenant disponible à l’officine.

INDICATION REMBOURSÉE

Waylivra est indiqué chez les adultes atteints d’un syndrome d’hyperchylomicronémie familiale (SHCF) génétiquement confirmé avec un antécédent de pancréatite aiguë, pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

MODE D’ACTION

• Le volanesorsen est un oligonucléotide antisens, c’est-à-dire un fragment d’ARN dont la séquence nucléotidique est complémentaire de celle d’un ARN messager naturel ciblé.

• Il est conçu pour inhiber la formation d’une protéine, l’apoC-III, qui régule le métabolisme des triglycérides ainsi que la clairance hépatique des chylomicrons et d’autres lipoprotéines riches en triglycérides.

• En se liant à l’ARNm de l’apoC-III, le volanesorsen empêche la traduction de cette protéine et supprime ainsi un inhibiteur de la clairance des triglycérides, par une voie indépendante de la lipoprotéine lipase (LPL).

• Le volanesorsen permet ainsi de diminuer la triglycéridémie.

POSOLOGIE

• La dose initiale recommandée est de 285 mg de volanesorsen injectés par voie sous-cutanée 1 fois par semaine pendant 3 mois.

• Après 3 mois, la fréquence des injections est réduite à 285 mg toutes les 2 semaines. Elle peut être augmentée à 285 mg par semaine après 6 mois de traitement si la réponse est jugée insuffisante, avant d’être à nouveau abaissée à 285 mg toutes les 2 semaines en l’absence de réduction des triglycérides supplémentaire significative après 9 mois.

• Le traitement doit être interrompu chez les patients présentant une réduction du taux de triglycérides sériques inférieure à 25 % ou chez qui il n’a pas été possible d’atteindre un taux de triglycérides sérique inférieur à 22,6 mmol/l après 3 mois sous volanesorsen à raison de 285 mg par semaine.

• Aucun ajustement de la posologie initiale n’est nécessaire chez les personnes âgées.

• La première administration s’effectue sous la supervision d’un professionnel de santé dûment qualifié. Les patients doivent être formés à l’administration de ce médicament.

CONSERVATION

• Le médicament est à garder au réfrigérateur (entre + 2 et + 8 °C). Ne pas congeler.

• A conserver dans l’emballage d’origine afin de le protéger de la lumière.

CONTRE-INDICATIONS

• Thrombocytopénie chronique ou inexpliquée. Le traitement ne doit pas être initié si le taux de plaquettes est inférieur à 140 x 109/l.

• Hypersensibilité à l’un des constituants.

GROSSESSE ET ALLAITEMENT

• Il n’existe aucun donnée sur l’utilisation du volanesorsen chez les femmes enceintes. Par mesure de précaution, il est préférable d’éviter de prendre ce médicament pendant la grossesse.

• Interrompre soit l’allaitement soit le traitement, en fonction des bénéfices pour la mère ou l’enfant.

EFFETS INDÉSIRABLES

Une diminution du nombre de plaquettes et des réactions au site d’injection (érythème, douleur, gonflement, prurit) sont très souvent observées.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES

Aucune étude d’interaction médicamenteuse n’a été réalisée.

SURVEILLANCE PARTICULIÈRE

• Numération plaquettaire avant l’instauration du traitement, puis au moins toutes les 2 semaines durant celui-ci.

• Surveillance trimestrielle des signes de néphrotoxicité par des tests de routine à l’aide de bandelettes urinaires.

• Dosage trimestriel des enzymes hépatiques et de la bilirubine sériques.

• Surveillance de l’inflammation au moyen d’une évaluation trimestrielle de la vitesse de sédimentation (VS).

CONSERVATION

• A garder au réfrigérateur entre + 2 et + 8 °C.

• Waylivra peut être conservé dans son emballage d’origine à température ambiante (entre + 2 et + 30 °C) pendant une durée maximale de 6 semaines.

FICHE TECHNIQUE

Volanesorsen 285 mg dans 1,5 ml de solution injectable incolore, seringue préremplie, boîte de 1, 10 853,38 €, remb. SS à 65 %, AMM : 34009 301 819 6 6.

Swedish Orphan Biovitrum : 01 85 78 03 40

Les prix sont mentionnés hors honoraires de dispensation.

L’AVIS DE LA HAS

- Service médical rendu important

- Amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV)

- Population cible estimée à 50 patients au maximum

DITES-LE AU PATIENT

- L’injection est effectuée le même jour chaque semaine. En cas d’oubli d’une dose datant de moins de 48 heures, l’administrer dès que possible. Si l’oubli est supérieur à 48 heures, attendre la date prévue pour l’injection suivante.

- Sortir la seringue du réfrigérateur au moins 30 minutes avant son utilisation pour la laisser revenir à température ambiante.

- La présence d’une grosse bulle d’air dans la seringue est normale. Ne pas essayer de l’éliminer.

- Alterner les sites d’injection : abdomen, partie supérieure de la cuisse ou région externe du bras. Eviter la taille et les endroits où les vêtements peuvent provoquer une pression ou un frottement. Ne pas injecter dans les tatouages, les grains de beauté, les ecchymoses ou toute zone de peau sensible, lésée ou enflammée.

- Signaler immédiatement au médecin tous signes de saignement, y compris les pétéchies, les ecchymoses spontanées, ainsi que les saignements inhabituels.

DÉLIVRANCE

- Liste I

- Prescription hospitalière (prescription initiale et renouvellement) réservée aux spécialistes en endocrinologie-diabétologie-nutrition, en hépatogastroentérologie ou en cardiologie

- Surveillance particulière pendant le traitement

LES MÉDICAMENTS ORPHELINS

- Les médicaments orphelins sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union européenne.

- Leur développement peut être considéré comme non rentable pour les entreprises pharmaceutiques du fait de la faible prévalence de l’affection. Ainsi, un règlement européen prévoit des mesures d’incitations spécifiques permettant le développement de ces médicaments.

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