Quelles sont les nouvelles modalités d’accès précoce au médicament ?

L’autorisation d’accès précoce (AAP) est une nouvelle modalité d’accès à l’innovation thérapeutique qui remplace, depuis le 1^er juillet 2021, les systèmes d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte et de post-ATU. Comme l’ancien dispositif d’ATU, l’AAP est envisagée à titre exceptionnel sur demande de l’industriel, pour des indications précises dans des maladies rares ou invalidantes, pour lesquelles la mise en œuvre ne peut être différée. Mais l’AAP limite désormais le système aux médicaments « présumés innovants«  : nouvelle classe thérapeutique ou mécanisme d’action, progrès cliniquement pertinent, besoin mal ou non couvert. C’est la Haute Autorité de santé (HAS) qui délivrera les AAP, après avis conforme de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). L’idée est de mieux encadrer et de mieux contrôler l’accès précoce à des médicaments dont la vocation est la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou de remboursement, si le médicament est déjà autorisé. En cela, l’AAP inclut aussi les médicaments en post-ATU, c’est-à-dire ayant obtenu l’AMM sans avoir encore finalisé la procédure de fixation du prix et du remboursement. Cette disposition devrait répondre aux problématiques de prise en charge des patients bénéficiant du médicament durant cette période intermédiaire de plusieurs mois.

Dans tous les cas, l’ordonnance du prescripteur doit porter la mention « prescription hors AMM au titre d’une AAP » ou « prescription au titre d’une AAP ».

Sources : ANSM ; dictionnaire de l’Académie nationale de pharmacie ; loi de financement de la Sécurité sociale (LFSS) 2021.