Le Moniteur des Pharmacies n° 3356 du 13/02/2021
 

EXPERTISE

NOUVELLE MOLÉCULE

Justine Delestrées

Après une autorisation temporaire d’utilisation (ATU), Onpattro (patisiran) est disponible dans le traitement symptomatique de la polyneuropathie amyloïde à transthyrétine. Ce deuxième médicament orphelin s’ajoute à Vyndaqel (tafamidis).


INDICATION Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2. MODE D’ACTION Les dépôts amyloïdes tissulaires sont formés par les transthyrétines (TTR) sériques (protéines de transport de la vitamine A) mutantes et de type sauvage présentes principalement dans les hépatocytes. Le patisiran est un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) double brin, qui dégrade l’ARNm de la TTR hépatique, diminuant ainsi le taux sérique de TTR. La formulation du principe actif en nanoparticules lipidiques permet le transport du pARNi jusqu’au foie. POSOLOGIE • La posologie est fonction du poids corporel du patient. • Administrer une dose de 300 µg/kg en perfusion intraveineuse 1 fois toutes les 3 semaines. Pour les patients dont le poids corporel est égal ou supérieur à 100 kg, la posologie maximale recommandée est de 30 mg. • Avant l’administration ...

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