Le Moniteur des pharmacies n° 3302 du 10/01/2020
 

ORKAMBI

Expertise

Nouvelle molécule

YOLANDE GAUTHIER 

Disponible sous autorisation temporaire d’utilisation (ATU) depuis décembre   2015 pour les patients âgés de 12 ans et plus, Orkambi est désormais accessible en ville, dès l’âge de 2 ans. Orkambi associe au lumacaftor de l’ivacaftor, molécule présente seule dans Kalydeco dont l’indication n’inclut pas la mutation F508del.

INDICATIONS Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). MODE D’ACTION Le lumacaftor est un correcteur de CFTR, qui est un canal chlorure présent à la surface des cellules épithéliales de nombreux organes. Agissant directement sur la protéine F508del-CFTR, le lumacaftor améliore sa maturation et son trafic intracellulaires, augmentant ainsi la quantité de protéines CFTR fonctionnelles à la surface cellulaire. L’ivacaftor potentialise l’activité de la protéine CFTR et augmente in vitro l’ouverture du canal CFTR. L’effet combiné du lumacaftor et de l’ivacaftor est une augmentation du transport des ions chlorures. Les mécanismes ...

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