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Expertise
Autour du médicament
Auteur(s) : YOLANDE GAUTHIER
La Food and Drug Administration américaine a accordé une AMM à Kymriah (tisagenlecleucel), premier traitement d’immunothérapie par cellules CAR-T. Cette technique consiste à modifier génétiquement des lymphocytes T du patient en créant un récepteur antigénique chimérique (CAR). Une fois réinjectés au patient, ces lymphocytes T vont reconnaître et détruire spécifiquement les cellules exprimant cet antigène particulier. Kymriah apporte ainsi un espoir aux patients de moins de 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B réfractaire, ou ayant rechuté au moins deux fois. Après administration d’une dose de Kymriah, 83 % des patients sont entrés en phase de rémission. Au prix toutefois d’effets secondaires importants (infections graves, forte fièvre, toxicité neurologique…). Un autre médicament CAR-T pourrait obtenir une AMM européenne courant 2018 : l’axicabtagene ciloleucel, dans le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B.§
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