Les essais cliniques

Pourquoi mener des essais cliniques ?

• Les essais cliniques permettent de tester la pharmacocinétique, le mode d’action, la posologie, l’efficacité ou la tolérance de nouveaux médicaments ou schémas thérapeutiques.

• Différents phases d’essais cliniques (voir schéma) se succèdent tout au long de l’évaluation d’un traitement pour aboutir éventuellement à son autorisation de mise sur le marché (AMM). Des essais de pharmacovigilance (phase IV) peuvent ensuite être réalisés sur les médicaments homologués.

Qui peut y participer ?

• Les volontaires sains (phase I) et les patients malades peuvent y participer.

• Le recrutement est fait par le médecin « investigateur », qui dirige et surveille la réalisation de l’essai. Il est aussi possible de se porter volontaire auprès du centre d’investigation clinique ou du laboratoire pharmaceutique « promoteur » à l’initiative de l’essai. Des critères d’inclusion spécifiques à chaque essai devront être respectés pour y participer.

• Une indemnisation est généralement prévue, dans la limite de 4 500 euros/an.

• Chaque participant est répertorié dans un fichier national confidentiel.

• Pour certains malades sans autres recours thérapeutique, l’inclusion dans un essai clinique est l’opportunité d’accéder à un traitement novateur avant sa mise à disposition.

Comment se déroulent-ils ?

• Pour les études comparatives, ou contrôlées, le traitement reçu par le patient est tiré au sort entre le médicament à tester et le groupe contrôle, afin d’assurer la randomisation de l’essai.

• L’essai peut être réalisé en ouvert (patient et médecin connaissent le traitement administré), en simple aveugle (seul le médecin est informé) ou en double aveugle (patient et médecin ignorent le traitement).

• Au cours de l’essai, un suivi biologique et médical est apporté aux participants afin de leur garantir un maximum de sécurité, notamment par rapport aux éventuels effets indésirables.

• A tout moment, un patient peut sortir de l’étude s’il le souhaite.

Comment sont-ils encadrés ?

• Les essais cliniques sont actuellement réglementés par la loi de santé publique du 9 août 2004 intégrant les directives européennes. Adopté en 2014, un nouveau règlement européen facilitant les essais entre états membres et renforçant la transparence, entrera en vigueur fin mai 2016.

• La loi encadre la protection des personnes et l’appréciation du rapport bénéfice/risque de la recherche. Ainsi, pour débuter, l’essai doit avoir obtenu un avis favorable du comité de protection des personnes (CPP) ainsi que de l’ANSM.

• Chaque participant doit recevoir à son inclusion des informations préalables sur l’essai et donner par écrit son consentement libre et éclairé.

• Au cours de l’essai, un comité de surveillance indépendant veille également à son bon déroulement.

Sources : Les essais cliniques, ANSM, www.ansm.sante.fr ; Les essais cliniques, webdocumentaire, Leem, www.leem.org ; « Essais cliniques, pourquoi ils sont incontournables ? », Science & Santé (magazine de l’INSERM) N° 16, septembre-octobre 2013.