Génothérapie : Une année fructueuse pour les essais chez l'homme

L'Association française contre les myopathies s'est engagée à multiplier et à soutenir une quinzaine d'essais thérapeutiques en génothérapie d'ici 2007. 2003 est l'année de mise en oeuvre de ce défi scientifique. Achevé en juin dernier, un essai de phase I, impliquant neuf malades atteints d'une myopathie de Duchenne, portait sur l'administration d'un plasmide contenant le gène entier de la dystrophine humaine. Celui-ci a été retrouvé dans les prélèvements musculaires de tous les malades et une expression de la dystrophine a été détectée chez deux tiers d'entre eux.

Faisant état de résultats aussi encourageants, un essai pré-clinique de thérapie génique sur la drépanocytose et la thalassémie est parvenu à corriger des cellules souches sanguines. Près de 30 % des cellules traitées ont exprimé le « gène médicament ». Une étude clinique sera lancée l'année prochaine, elle concernera une dizaine de patients.

Le transfert de myoblastes dans le myocarde de trois patients au décours d'un infarctus a permis le repeuplement de la zone cicatricielle par des cellules musculaires. Les retombées de ce succès de thérapie cellulaire pourraient aussi bénéficier à des maladies neuromusculaires (dystrophie facio-scapulo-humérale, myopathie de Duchenne, dystrophie musculaire oculo-pharyngée).