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Date de l'AMM : 15/01/2019
Spécialité Commercialisée - Autorisation active
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée
Titulaire(s) de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
LUMACAFTOR - 100 mg
Granules, administration orale
IVACAFTOR - 125 mg
Granules, administration orale
Avis du : 18/09/2019
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis : Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans lindication de lAMM.
Avis du : 18/09/2019
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur de l'ASMR : IV (mineure)
Résumé de l'avis : " Compte tenu :
- dune efficacité et dune tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
o les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de létude dune durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de létude dune durée de 24 semaines) dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
o du profil de tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
- du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme,
- du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère quORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. "
Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3109937
Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/02/2021
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