MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

Date de l'AMM : 29/03/2006

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Titulaire(s) de l'AMM : GENZYME EUROPE (PAYS BAS)

Composition

ALGLUCOSIDASE ALFA - 50 mg
Poudre, administration intraveineuse

Présentation(s)

• Code CIP : 5695751 ou 3400956957514
  
  1 flacon(s) en verre
  Présentation active
  Date de déclaration de commercialisation : 12/10/2006
  Cette spécialité est agréée aux collectivités
  
  Taux de remboursement : 0%
  Prix hors honoraire de dispensation : 0 €
  Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0 €)


• Code CIP : 5695768 ou 3400956957682
  
  10 flacon(s) en verre
  Présentation active
  Date de déclaration de commercialisation : 12/10/2006
  Cette spécialité est agréée aux collectivités
  
  Taux de remboursement : 0%
  Prix hors honoraire de dispensation : 0 €
  Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0 €)

Conditions de prescription ou de délivrance :

• Réservé à l'usage HOSPITALIER
• Liste I

Service médical rendu (SMR)

• Avis du : 22/03/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur du SMR : Faible

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.

• Avis du : 22/03/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur du SMR : Important

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.

• Avis du : 09/01/2013

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur du SMR : Faible

  Résumé de l'avis : La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.

• Avis du : 16/06/2010

  Motif de l'évaluation : Modification des conditions d'inscription (CT)

  Valeur du SMR : Faible

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication.

• Avis du : 19/07/2006

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Important

  Résumé de l'avis : La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe.

• Avis du : 19/07/2006

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Insuffisant

  Résumé de l'avis : La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

• Avis du : 22/03/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur de l'ASMR : IV (mineure)

  Résumé de l'avis : " Prenant en compte :
  - les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),
  - l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,
  - et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
  la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2754216

• Avis du : 22/03/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur de l'ASMR : III (modérée)

  Résumé de l'avis : " Prenant en compte :
  - les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme,
  - l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante,
  - et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
  La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2754216

• Avis du : 09/01/2013

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur de l'ASMR : IV (mineure)

  Résumé de l'avis : Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_1359745

• Avis du : 16/06/2010

  Motif de l'évaluation : Modification des conditions d'inscription (CT)

  Valeur de l'ASMR : IV (mineure)

  Résumé de l'avis : Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_967981

• Avis du : 19/07/2006

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur de l'ASMR : II (importante)

  Résumé de l'avis : Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_446700

Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/02/2021