Date de l'AMM : 16/11/2015

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée

Titulaire(s) de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Composition

    IVACAFTOR - 75 mg
    Granulés, administration orale

Présentation(s)

  • Code CIP : 3004100 ou 3400930041000

    56 sachet(s) polytéréphtalate (PET) polyéthylène aluminium
    Présentation active
    Date de déclaration de commercialisation : 17/03/2017
    Cette spécialité est agréée aux collectivités

    Taux de remboursement : 65%
    Prix hors honoraire de dispensation : 17 €
    Prix honoraire compris : 18 € (honoraire de dispensation : 1 €)

Conditions de prescription ou de délivrance :

  • Prescription initiale hospitalière semestrielle
  • Liste I

Service médical rendu (SMR)

  • Avis du : 10/07/2019

    Motif de l'évaluation : Extension d'indication

    Valeur du SMR : Important

    Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM.

  • Avis du : 02/03/2016

    Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

    Valeur du SMR : Important

    Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

  • Avis du : 10/07/2019

    Motif de l'évaluation : Extension d'indication

    Valeur de l'ASMR : II (importante)

    Résumé de l'avis : " Compte tenu :
    - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
    o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
    o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
    o du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans,
    - du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
    - du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
    la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. "

    Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3098921

  • Avis du : 02/03/2016

    Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

    Valeur de l'ASMR : II (importante)

    Résumé de l'avis : Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

    Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2621285



Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/09/2020

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