GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable

Date de l'AMM : 02/03/2020

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée

Titulaire(s) de l'AMM : ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)

Composition

GIVOSIRAN 189 mg, sous forme de GIVOSIRAN SODIQUE
Solution, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 5507227 ou 3400955072270
  
  1 flacon(s) en verre de 1 ml
  Présentation active
  Date de déclaration de commercialisation : 08/06/2020
  Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités
  
  Taux de remboursement : 0%
  Prix hors honoraire de dispensation : 0 €
  Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0 €)

Conditions de prescription ou de délivrance :

• Réservé à l'usage HOSPITALIER
• Liste I

Service médical rendu (SMR)

• Avis du : 24/06/2020

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Important

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.

• Avis du : 24/06/2020

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Insuffisant

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

• Avis du : 24/06/2020

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur de l'ASMR : II (importante)

  Résumé de l'avis : " Compte tenu :
  - de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou l’administration d’hémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité d’effet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle,
  - du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi
  - de l’absence d’alternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation,
  et malgré :
  - l’absence de données d’efficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et,
  - l’absence de données robustes sur la qualité de vie des patients compte tenu du caractère exploratoire des analyses,
  
  la Commission de la transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA). "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3191915

Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/02/2021