TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable

Date de l'AMM : 31/07/2014

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée

Titulaire(s) de l'AMM : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)

Composition

ATALUREN - 125 mg
Granulés, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 2795914 ou 3400927959141
  
  30 sachet(s) aluminium
  Présentation active
  Date de déclaration de commercialisation : 15/12/2014
  Cette spécialité est agréée aux collectivités
  
  Taux de remboursement : 0%
  Prix hors honoraire de dispensation : 0 €
  Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0 €)

Conditions de prescription ou de délivrance :

• Prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
• Prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
• Prescription hospitalière
• Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• Liste I

Service médical rendu (SMR)

• Avis du : 23/10/2019

  Motif de l'évaluation : Extension d'indication

  Valeur du SMR : Faible

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.

• Avis du : 05/07/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur du SMR : Faible

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.

• Avis du : 21/01/2015

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Modéré

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

• Avis du : 23/10/2019

  Motif de l'évaluation : Extension d'indication

  Valeur de l'ASMR : V (inexistante)

  Résumé de l'avis : " Compte tenu :
  ­ des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative,
  ­ de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA,
  ­ des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle,
  ­ de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique,
  ­ du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable,
  ­ du besoin médical identifié mal couvert,
  la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support. "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3118134

• Avis du : 05/07/2017

  Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR

  Valeur de l'ASMR : V (inexistante)

  Résumé de l'avis : " Au vu des données disponibles et compte tenu :
  • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent,
  • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo,
  • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III,
  • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche,
  la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes. "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2779824

• Avis du : 21/01/2015

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur de l'ASMR : IV (mineure)

  Résumé de l'avis : Au vu des données disponibles, qui suggèrent :
  • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne,
  • une tolérance acceptable,
  mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche,
  la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2009663

Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/02/2021