KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO®
Date de l'AMM : 16/11/2015
Spécialité Commercialisée - Autorisation active
Titulaire(s) de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Composition
IVACAFTOR - 50 mg
Granulés, administration orale
Présentation(s)
- Code CIP : 3004099 ou 3400930040997
56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 17/03/2017
Cette spécialité est agréée aux collectivités
Taux de remboursement : 65%
Prix hors honoraire de dispensation : 10 €
Prix honoraire compris : 11 € (honoraire de dispensation : 1 €)
Conditions de prescription ou de délivrance :
- Renouvellement non restreint
- Prescription initiale hospitalière semestrielle
- Liste I
Service médical rendu (SMR)
Avis du : 13/10/2021
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis : La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans lindication de lAMM.
Avis du : 30/06/2021
Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois.
Avis du : 10/07/2019
Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans lextension dindication de lAMM.
Avis du : 02/03/2016
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM.
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
Avis du : 13/10/2021
Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur de l'ASMR : Commentaires sans chiffrage de l'ASMR ()
Résumé de l'avis : La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l'appréciation de l'amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.
Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3372074
Avis du : 30/06/2021
Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur de l'ASMR : III (modérée)
Résumé de l'avis : " Compte tenu :
- d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d'une étude de phase III non comparative,
- du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable,
- du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l'association de patients,
et malgré :
- le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor,
- le faible effectif des cohortes de l'étude et l'absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple,
la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. "Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3289682
Avis du : 10/07/2019
Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur de l'ASMR : II (importante)
Résumé de l'avis : " Compte tenu :
- d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l'ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d'analyses descriptives exploratoires de cette étude,
o du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu'à 2 ans,
- du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme,
- du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. "Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3098921
Avis du : 02/03/2016
Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur de l'ASMR : II (importante)
Résumé de l'avis : Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2621285
Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/10/2024