KALYDECO 50 mg, granulés en sachet

Date de l'AMM : 16/11/2015

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Titulaire(s) de l'AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Composition

IVACAFTOR - 50 mg
Granulés, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3004099 ou 3400930040997
  
  56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
  Présentation active
  Date de déclaration de commercialisation : 17/03/2017
  Cette spécialité est agréée aux collectivités
  
  Taux de remboursement : 65%
  Prix hors honoraire de dispensation : 17 €
  Prix honoraire compris : 18 € (honoraire de dispensation : 1 €)

Conditions de prescription ou de délivrance :

• Prescription initiale hospitalière semestrielle
• Liste I

Service médical rendu (SMR)

• Avis du : 10/07/2019

  Motif de l'évaluation : Extension d'indication

  Valeur du SMR : Important

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM.

• Avis du : 02/03/2016

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur du SMR : Important

  Résumé de l'avis : Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

• Avis du : 10/07/2019

  Motif de l'évaluation : Extension d'indication

  Valeur de l'ASMR : II (importante)

  Résumé de l'avis : " Compte tenu :
  - d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
  o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
  o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
  o du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu’à 2 ans,
  - du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
  - du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
  la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. "

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3098921

• Avis du : 02/03/2016

  Motif de l'évaluation : Inscription (CT)

  Valeur de l'ASMR : II (importante)

  Résumé de l'avis : Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

  Lire l'avis : https://www.has-sante.fr/jcms/c_2621285

Source : base de données publique des médicaments
Date de mise à jour : 28/02/2021