Médicaments innovants : 100 dossiers examinés par la HAS pendant le confinement

Le 19 juin 2020, la Haute Autorité de santé (HAS) a fait un point d’étape sur l’évaluation des médicaments innovants par la Commission de la transparence (CT). En janvier 2020, la HAS a en effet lancé un plan d’action dont l’objectif est de donner aux patients un accès rapide et sécurisé à des traitements novateurs et prometteurs. Il s’agit notamment de raccourcir les délais des procédures d’évaluation alors que les dossiers sont de plus en plus nombreux. Depuis janvier 2020, la CT a rendu 265 avis dont 68 procédures d'instruction complète et 12 dossiers particulièrement innovants. Elle a attribué des niveaux d’amélioration de service médical (ASMR) rendu élevés, par exemple au vaccin contre le virus Ebola (ASMR I) ou encore au pembrolizumab, un anti-PD1, en première ligne du carcinome rénal avancé (ASMR III).

Malgré la crise sanitaire et le confinement, la CT a continué de travailler et a instruit près de 100 dossiers de médicaments innovants durant cette période, mais aucun en revanche ne concerne un traitement contre le Covid-19. La HAS délivre aussi des évaluations conditionnelles pour certains médicaments prometteurs dans des maladies graves en situation de besoin médical non couvert. Ces évaluations conditionnelles conduisent la CT à réévaluer un traitement afin de confirmer son efficacité et sa sécurité. La CT a revu trois évaluations conditionnelles. Pour deux d’entre elles, la CT a estimé que les promesses n’étaient pas tenues (avelumab et  crizotinib). En revanche, le daratumumab, médicament associé au protocole VNP en 1^ère ligne du myélome multiple chez les patients non éligibles à la greffe, a vu passer son ASMR de IV à III. Dans ce cadre, le Pr Christian Thuillez, président de la CT, a insisté sur le rôle croissant des études en vie réelle qui sont fondamentales pour une gestion dynamique des produits de santé tant sur leur toxicité, l’identification des patients répondeurs ou le bon usage. La HAS va d’ailleurs prochainement proposer aux industriels un guide méthodologique sur les études en vie réelle post-inscription à l’AMM. Enfin, la HAS s’attache à mieux prendre en compte les avis et contributions des patients notamment sur le critère de la qualité de vie des malades. Trois représentants d’associations de patients font ainsi partie de la CT avec un droit de vote.