10/11/2014 | Le Moniteur des pharmacies.fr ..

Une équipe de chercheurs français a obtenu des résultats encourageants chez des chiens atteints de la myopathie de Duchenne.

Cette maladie neuromusculaire est une maladie génétique récessive liée à l’X et touche donc principalement les garçons avec une incidence de 1 pour 3300.

A l’origine de cette dystrophie musculaire : un gène déficient. Ce gène est responsable de la fabrication de la dystrophine, molécule indispensable au bon fonctionnement des muscles.

Les chercheurs français ont donc injecté un « gène-médicament » dans une des pattes avant des 18 chiens patients. Les résultats de l’étude publiée dans Molecular Therapy, montrent qu’au bout de 3 mois et demi, des tests ont mis en évidence que la dégénérescence musculaire était stoppée dans la patte traitée. Chez les chiens ayant reçu la dose la plus importante, une nouvelle protéine dystrophine fonctionnelle a été exprimée de façon conséquente.

La technique utilisée dite du « saut d’exon » permet de sauter la partie erronée du gène et d’obtenir l’expression d’un message raccourci mais cohérent, conduisant dans le cas présent à l’expression d’une protéine plus courte mais efficace.

Cette avancée constitue un espoir d’autant qu’elle ne nécessite qu’une seule injection.

Les premiers essais chez l’homme pourraient débuter fin 2015-début 2016.






Anne Drouadaine

Les dernières réactions

  • 11/11/2014 à 15:16
    dolobis
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    Raison de plus pour donner lors du téléthon.
  • 11/11/2014 à 17:29
    Pada
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    Eh oui belle avancée, dommage que l'on teste ça sur des chiens.
  • 11/11/2014 à 23:21
    Jeum37
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    Bel espoir therapeutique !
  • 25/11/2014 à 09:12
    Cilou
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    Message pour Pada: peut etre vous etiez vous propose pour que l on teste sur vous?.....
  • 25/11/2014 à 15:43
    Pada
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    La réaction a été supprimée car elle ne respecte pas la charte du site.
  • 25/11/2014 à 15:45
    Pada
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    La réaction a été supprimée car elle ne respecte pas la charte du site.
  • 25/11/2014 à 15:45
    Pada
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    ah ici aussi on censure ça m'apprendra à m'abonner à des magazines soi-disant neutres...
  • 25/11/2014 à 15:53
    baloue
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    Bonjour. Nous ne censurons pas, nous modérons, nuance !
    Nous supprimons les réactions qui ne respectent pas les conditions générales d'utilisation de notre site et que nous jugeons calomnieuses, injurieuses ou hors sujet.
    Laurent Lefort
    Rédacteur en chef
  • 25/11/2014 à 16:08
    Pada
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    Dans la mesure où aucun de mes propos n'était calomnieux, c'est de la censure que vous pratiquez.
  • 25/11/2014 à 16:10
    Pada
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    Et je constate que le message de Cilou, lui, n'est pas "modéré", normal :D
    Dernière année où je m'abonne à votre magazine.

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