Kalydeco : nouvelle molécule dans la mucoviscidose
Disponible à partir du 26 novembre 2014 à l’officine, Kalydeco, à base d’ivacaftor, est un médicament orphelin indiqué dans le traitement de la mucoviscidose.
Il s’agit d’un médicament d’exception, remboursé à 65 %.
Sa prescription est réservée aux médecins expérimentés dans le traitement de la mucoviscidose.
Une prescription initiale hospitalière semestrielle est nécessaire pour la délivrance.
Le mécanisme d’action n’est pas totalement connu mais il améliorerait le transport des ions chlorure.
Posologie recommandée : un comprimé à 150 mg toutes les 12 heures, pris lors d’un repas riche en graisses (préparé à base de beurre, huiles ou contenant des œufs, du fromage, des fruits à coques, du lait entier ou de la viande).
Il est important d'éviter la consommation de pamplemousse ou d’orange amère durant le traitement.
La boîte de 56 comprimés (AMM : 34009 266 060 5 3), à commander directement auprès du laboratoire Vertex (tél. : 0805 10 40 04), coûte 19 521,80 € !
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Les dernières réactions
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Mais est ce efficace ?
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Réponse de notre pharmacologue dans le numéro du Moniteur du 22 novembre...
Laurent Lefort
Rédacteur en chef -
Avec une vente de ce médicament, la sécu va dire que ses comptes sont dans le rouge alors que le CA des pharmaciens grimpe en flèche donc elle va demander à nos syndicats de gentiment signer une convention qui nous fera travailler à 0% de marge au-delà de 450€. Ils s'empresser ont de s'exécuter en remerciant !
Comment ça, je suis pessimiste ? "Restons confiants dans l'avenir et nos représentants !" m'entendrai-je répondre !... -
Il doit y avoir une vingtaine de patients traités il me semble en france?
En tout cas, pour avoir eu vent d'un cas, cela apporte énormément de bien au gamin traité. -
En réponse à dg
Selon la HAS, la population cible est estimée à 80 patients.
Laurent Lefort
Rédacteur en chef -
=>bafoue : merci pour l'info.
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Bonjour
Il faut préciser que ce traitement ne concerne pas toutes les mutations de mucoviscidose.... -
Bonjour, ce médicament concerne environ 3 à 4% des patients muco. Il améliore sensiblement les capacités respiratoires et la prise de poids. Il diminue la prise d'autres médicaments.
Il y a plus de 1900 mutations du gêne de la mucoviscidose. -
Pour quelle(s) mutation(s) se médicament est il prescrit???
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Bonjour,
Comment agit la molécule Kalydeco vraiment sur la protéines? Comment permet-elle d'atténuer la mutation de la protéine CFTR ? -
Kalydeco potentialise l'activité de la protéine CFTR et donc l'activité de régulation du canal CFTR normal ou de certaines formes mutées, mais le mécanisme exact de cette potentialisation n'est pas totalement élucidé.
Les études in vitro ont montré qu'il améliore le transport des ions chlorures en augmentant l'ouverture du canal CFTR.
Anne Drouadaine, pharmacien et journaliste.
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